بزودی داروهای بیماران SMA وارد فهرست دارویی کشور می‌شوند
سالم‌خبر: برای چگونگی انتخاب و تامین دارو برای بیماران SMA تاکنون پروتکلی تدوین نشده است اما طی جلسات کارشناسی از هفته‌ی جاری درسازمان غذا و دارو با در نظرگرفتن لزوم دسترسی این بیماران به داروهای تزریقی و خوراکی، این پروتکل تدوین خواهد شد.
به گزارش کودک پرس ،غلامرضا زمانی، فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان در گفت‌وگو با سالم‌خبر درباره داروی موجود برای کودکان مبتلا به SMA گفت: هریک از داروهای risdiplam شرکت رش و Spinraza شرکت بایوژن براساس تفاوت و سطح‌بندی بیماران SMA کاربردشان تعریف شده و مناسب و موثر هستند. کمااینکه امکان دارد که در برخی بیماران هر دو نوع دارو موثر و تجویز شود.
وی در ادامه بیان کرد: داروی خوراکی risdiplam تولید شرکت رش است که برای دوماهگی به بعد کودکان تجویز می‌شود اما اگر بیماری زیر سن دو ماه داشته باشد بهتر آن است که از داروی تزریقی Spinraza شرکت بایوژن استفاده شود. ضمن آنکه اگر حال عمومی بیمار به یکباره نامساعد و دچار بحران تنفسی شود در چنین شرایطی داروی تزریقی بیشتر موثر و کمک کننده خواهد بود .
زمانی با تاکید بر اینکه داروی تزریقی به جهت آنکه به طور مستقیم وارد سیستم عصبی بدن می‌شود اثر بخشی آن نیز سریع‌تر نمایان خواهد شد، عنوان کرد: گاهی بیمار در مراحل پیشرفته‌تری « کج‌شدن استخوان ستون فقرات » قرار دارد که در این شرایط این امکان وجود ندارد که داروی تزریقی به بیمار تزریق شود و لازم است داروی خوراکی برای او تجویز شود.
وی با بیان اینکه قیمت داروی تزریقی برای یک بیمار چه با وزن کم چه با وزن زیاد تفاوتی ندارد و یکسان است، تصریح کرد: داروی تزریقی Spinraza در سال اول به هر میزان که تجویز شود در سال دوم میزان مصرف آن نصف خواهد شد. بدین معنا که این هزینه ی این دارو در سال دوم نیز نصف خواهد شد.
زمانی همچنین افزود: نتایج مطالعات بالینی نشان می‌دهد که هر دو داروی Spinraza وrisdiplam از اثر بخشی قابل قبولی برای بیماران برخوردارند و با توجه به شرایط بیمار توسط پزشک گزینش و تجویز می‌شوند. همچنین باید در نظر داشته باشیم که دسترسی آسان‌تر به دارو نیز می تواند یکی از آیتم های انتخاب این دارو برای تامین باشد زیرا در حال حاضر ملاحظات اقتصادی در کشورنیز وجود دارد. اگر بیمار انحراف ستون فقرات نداشته باشد و وزن بالاتری داشته باشد طبعا تزریق آمپول اقتصادی‌تر است .
این فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان با بیان اینکه در بیماران بدحال با سنین پایین‌تر داروی تزریقی به سبب تزریق مستقیم به نخاع کارایی دارد، گفت: گاهی ممکن است برخی از بیماران پاسخ خوبی به یکی از این دو دارو ندهند که براین اساس لازم است دارو جابه‌جا شود بنابراین ما به هر دو دارو نیاز داریم تا در اختیار بیماران قرار دهیم.
وی در ادامه تصریح کرد: هر دارو مزیت‌های خاص خود را داراست؛ بر این اساس پزشک باتوجه به شرایط و دسترسی می‌تواند دارو را تجویز کند؛ داروی تزریقی بایوژن به طور مستقیم به کانال نخاعی و سیستم عصبی وارد می‌شود در وضعیت بحرانی قابل استفاده و به بیمار بد حال کمک می‌کند همچنین در سال اول، ۶ نوبت و بعد از آن نیز سه بار در سال استفاده می‌شود و در فواصل تزریق، بیمار نیاز به دارو ندارد و برای همه بیماران دوز یکسان دارد اما در بیماران دچار انحراف شدید ستون فقرات نمی‌توان به راحتی این تزریق انجام گیرد.
زمانی درباره داروی خوراکی risdiplam نیز گفت: این داروی خوراکی نیاز به بستری بیمار ندارد و مصرف آن در منزل امکان پذیر است ضمن آنکه در بیماران دچار انحراف ستون فقرات می‌توان از این دارو بهره برد همچنین دوز آن با افزایش وزن تا یک سقف مشخص بالا می‌رود و نیاز بیماران بین یک و نیم تا دو شیشه در ماه خواهد بود. مصرف داروی خوراکی بعد از دو ماهگی مقدور است و افزایش وزن مصرف میزان دارو و قیمت تمام شده آن را افزایش می‌دهد.
زمانی با اشاره به اینکه درحال حاضر پروتکل مصوبی برای مصرف دارو بیماران SMA تدوین نشده است ، عنوان کرد: این پروتکل طی جلسه‌ای کارشناسی در هفته جاری مشخص می‌شود. شاخص انتخاب دارو، علمی بودن است. بیماری SMA زمانی که به مراحل پیشرفته برسد تاثیر داروهای نگه‌دارنده کمتر خواهد شد؛ داروها هنگامی موثرند که در مراحل اولیه و سنین پایین‌تر مصرف شوند بنابراین بیمارانی که شاخص‌های قوی‌تری داشته باشند بیشترمی‌توانند از داروها بهره ببرند .
وی همچنین افزود: مسئولانی که مباحث اقتصادی و بهداشتی کشور را برعهده دارند و با محدودیت بودجه روبه‌رو هستند و باید اولویت‌بندی داشته باشند باتوجه به اینکه بیماران SMA جزو بیماران نادر هستند و ما در شرایط اقتصادی خاصی قرار داریم اگر این درمان‌ها موثر واقع شوند طبعا تامین داروها باید استمرار داشته باشد در تامین داروها صرفا بودجه‌های دولتی نباید مدنظر باشند. اگر داروها موثر باشند و در لیست داروهای کشور قرار گیرند امکان دسترسی بیماران به آنها آسان‌تر و ارزان‌تر در مقابل داروهای خارجی خواهد بود ضمن اینکه از ظرفیت بیمه‌های مکمل و مجمع خیرین نیز باید استفاده کرد .
این فوق تخصص مغز و اعصاب کودکان درباره انتخاب صحیح داروها گفت: انتخاب داروی بیماران SMA باید انتخابی منطقی باشد و از هدر دادن بودجه‌ها نیز جلوگیری شود. زمانی که یک داروی جدیدی بخواهد به لیست دارویی کشور افزوده شود نگاه سازمان غذا و دارو باید منطقی باشد و نتایج اثربخشی داروها در سایر کشورها نیز مطالعه شود و نظرات کارشناسی را هم دریافت کند. خوشبختانه سازمان غذا و دارو هم اینک در این مسیر قرار گرفته است ضمن اینکه جامعه پزشکی و اساتید این حوزه اتفاق نظر دارند که این داروها مورد نیاز بیماران است و اینگونه نیست که بگوییم زمانی که ما پول نداریم از تهیه داروها هم چشم پوشی کنیم .
وی در ادامه مطرح کرد: با نگاه رییس جمهوری و وزیر بهداشت این موضوع پذیرفته شده است و حال تصمیم‌گیری‌ها در جهت صحیح خود قرار دارند امیدواریم که این فرایند طی شش ماه آینده در دانشگاه‌ها مورد تحقیق قرار گیرد و نتایج و اثربخشی آن به کارشناسان ابلاغ شود تا تصمیمات بعدی اتخاذ شود.
زمانی درباره تولید این نوع دارو در کشور اظهار کرد: ما باید به فناوری‌های علمی دست یابیم که این داروها و ترکیبات تحت لیسانس به صورت مستقیم در داخل کشور تهیه شود ضمن اینکه سرمایه‌گذاری در بخش‌های پژوهشی نیز باید صورت گیرد و درمان‌های قطعی‌تر مانند ژن‌درمانی در تیپ‌های زیر دوسال انجام شود و دانشگاه‌ها نیز سرمایه‌گذاری کنند و صاحب‌نظران به این فناوری دست یابند و داروهای گران‌قیمت در داخل کشور تهیه شوند.
این متخصص مغز و اعصاب کودکان با اشاره به اینکه دنیای آینده دنیایی نیست که ما بخواهیم مواد خام و نفت را بفروشیم، گفت: دنیای آینده دنیایی است که علم حرف نخست را می زند و این تولیدات علمی است که قیمت دارد؛ باتوجه به این امر، ما درحال حاضر نیاز داریم که این داروها را تهیه کنیم و برای تولید آن برای دستیابی به فناوری آن باید سرمایه‌گذاری کنیم.
ارسال دیدگاه