اولین درمان بیماری سلول داسی شکل روی بدن کودک ۱۲ ساله تجربه شد!

به گزارش کودک پرس ، بیماری سلول داسی شکل کندریک کرومر دوازده ساله، بدن جوان او را خراب کرده است، از جمله باعث ایجاد یک بیماری دردناک به نام مرگ استخوانی در لگن، پشت و شانه های او شده است.برای اطلاعات بیشتر با اندیشه معاصر همراه باشید.

درمان بیماری داسی شکل!

۶ مه ۲۰۲۴ – بیماری سلول داسی شکل کندریک کرومر دوازده ساله، بدن جوان او را خراب کرده است، از جمله باعث ایجاد یک بیماری دردناک به نام مرگ استخوانی در لگن، پشت و شانه های او شده است.

هفته گذشته، او اولین بیمار خارج از یک کارآزمایی بالینی بود که یک درمان ژنتیکی جدید را آغاز کرد که در آزمایشات بالینی نشان داده شد که ۸۸٪ از افراد را از علائم بارز بیماری سلول داسی شکل، که یک بیماری ژنتیکی است که می‌تواند بر جریان خون تأثیر بگذارد، درمان کند. . CDC تخمین می زند که ۱۰۰۰۰۰۰ نفر در ایالات متحده دارای سلول داسی شکل هستند و این بیماری در میان سیاه پوستان شایع تر است – از هر ۳۶۵ نوزاد سیاه پوست در ایالات متحده حدود ۱ نفر به آن مبتلا هستند.

درمان

FDA درمان جدید به نام Lyfgenia را در ماه دسامبر تایید کرد. تا آن زمان، تنها گزینه‌ها برای افراد مبتلا به سلول داسی شکل، درمان‌هایی برای مدیریت علائم یا پیوند سلول‌های بنیادی اهدایی بود که خطرات جدی در پی داشت.

طبق گزارش نیویورک تایمز و اعلامیه Bluebird Bio، شرکت سازنده این درمان، روند درمان چند ماهه کرومر با جمع آوری سلول های بنیادی مغز استخوان در بیمارستان ملی کودکان در واشنگتن دی سی آغاز شد.

دیوید جاکوبسون، MD، رئیس بخش خون پیوند مغز در بیمارستان ملی کودکان، در بیانیه ای اعلام شد. «تأیید اخیر ژن درمانی برای درمان بیماران مبتلا به سلول داسی شکل یک پیشرفت عظیم در مراقبت از بیمار و یک خط نقره ای برای خانواده هایی است که شاهد مبارزه فرزندانشان با این بیماری هستند. در مواجهه با بار بسیار زیاد، ژن درمانی یک جایگزین درمانی پیشگامانه و چراغ امید برای آینده ای بهتر است.

به گزارش تایمز، قیمت Bluebird برای درمان Lyfgenia 3.1 میلیون دلار است که آن را به یکی از گران‌ترین درمان‌های پزشکی در تمام دوران تبدیل می‌کند و افزود که ظرفیت سالانه Bluebird برای درمان سلول‌های بین ۸۵ تا ۱۰۵ بیمار است. در حال حاضر لیست های انتظار افرادی وجود دارد که به دنبال درمان تغییر دهنده زندگی هستند.

هنگامی که سلول‌های بنیادی کافی از یک بیمار جمع‌آوری شد، به آزمایشگاه Bluebird در نیوجرسی فرستاده می‌شوند و به گونه‌ای اصلاح می‌شوند که مانند افراد مبتلا به سلول داسی شکل عمل کنند. کرومر قبل از پیوند سلول های بنیادی اصلاح شده شیمی درمانی می کند.

این فرآیند خود سلول داسی شکل را درمان نمی کند. در عوض، ژن‌های تازه اصلاح‌شده به بدن دستور می‌دهند تا نوع بیشتری از پروتئین گلبول‌های قرمز را تولید کند که می‌تواند با اثرات پروتئین‌های جهش‌یافته که منجر به شکل‌گیری گلبول‌های قرمز خون به شکل C می‌شود، مقابله کند (از این رو به سلول داسی شکل می‌گویند). گلبول‌های قرمز داسی شکل جریان خون را محدود می‌کند و اکسیژن رسانی را محدود می‌کند، اما درمان جدید به بدن کمک می‌کند تا پروتئین‌های گلبول قرمز جهش‌نخورده کافی تولید کند تا گلبول‌های قرمز را از شکل‌گیری داسی جلوگیری کند.